CAMBRIDGE, Massachusetts, und ROM, 28. September 2026 /PRNewswire/ -- Die Fondazione Telethon (FT), eine italienische biomedizinische Wohltätigkeitsorganisation, die sich seit mehr als 35 Jahren für die Förderung der Forschung zu seltenen und komplexen genetischen Erkrankungen einsetzt, und Orphan Therapies (OT), die kommerzielle Tochtergesellschaft von Orphan Therapeutics Accelerator, einem gemeinnützigen Biotech-Unternehmen, das sich für die Weiterentwicklung und den erweiterten Zugang zu vielversprechenden Therapien für extrem seltene Erkrankungen engagiert, gaben heute bekannt, dass die UCSF Benioff Children's Hospitals als erstes US-amerikanisches „Qualified Treatment Center" (QTC) in den USA, das zur Verabreichung von WASKYRA^® (Etuvetidigene Autotemcel) an geeignete pädiatrische Patienten ab einem Alter von sechs Monaten sowie an Erwachsene mit Wiskott-Aldrich-Syndrom (WAS) berechtigt ist, die eine Mutation im WAS-Gen aufweisen, bei denen eine hämatopoetische Stammzelltransplantation (HSCT) angezeigt ist und für die kein geeigneter, HLA-kompatibler verwandter Stammzellspender zur Verfügung steht.

Orphan Therapies ist der exklusive Vermarktungspartner in den USA für WASKYRA ^®, das von der Fondazione Telethon entwickelt und bei der U.S. Food and Drug Administration (FDA) zur Zulassung eingereicht wurde. WASKYRA wurde im Dezember 2025 von der FDA zugelassen und ist die erste verfügbare Gentherapie zur Behandlung des Wiskott-Aldrich-Syndroms sowie die erste fortschrittliche Therapie, deren Vermarktung vollständig im Rahmen einer gemeinnützigen Zusammenarbeit erfolgt ist.

Das Wiskott-Aldrich-Syndrom (WAS) ist eine äußerst seltene, lebensbedrohliche Immundefizienz, die durch Mutationen im WAS-Gen verursacht wird. Die Erkrankung zeichnet sich durch Thrombozytopenie und Blutungskomplikationen, wiederkehrende Infektionen, Ekzeme, eine Störung der Immunregulation sowie ein erhöhtes Risiko für Autoimmunerkrankungen und bösartige Tumoren aus.

Die UCSF Benioff Children's Hospitals zählen zu den führenden Kinderkrankenhäusern des Landes und verfügen über umfassende Fachkompetenz in der Versorgung von Patienten mit seltenen genetischen und immunologischen Erkrankungen. Die Zulassung von UCSF Health als QTC ermöglicht die kommerzielle Verfügbarkeit von WASKYRA® für in Frage kommende Patienten in den USA und stellt den ersten Schritt zum Aufbau eines US-amerikanischen Netzwerks hochspezialisierter klinischer Zentren dar, um den Zugang für Patienten zu gewährleisten.

„Dieser Meilenstein und die Partnerschaft mit Orphan Therapies spiegeln die kontinuierliche und erfolgreiche Weiterentwicklung des Modells der Fondazione Telethon wider, das ursprünglich darauf ausgelegt war, wissenschaftliche Forschung in konkrete therapeutische Möglichkeiten für Patienten umzusetzen", sagte Ilaria Villa, CEO der Fondazione Telethon. „Nach Jahrzehnten bahnbrechender Forschung haben wir erkannt, dass neuartige, kooperative Lösungen für marktbedingte Herausforderungen erforderlich sind, die verhindern, dass dringend benötigte Behandlungen die von seltenen genetischen Erkrankungen betroffenen Menschen erreichen."

„Unser Ziel ist es, einen zuverlässigen und nachhaltigen kommerziellen Zugang zu lebenswichtigen Therapien für sehr seltene Erkrankungen zu gewährleisten", sagte Beth White, Chief Commercial Officer von Orphan Therapies. „Um dies zu erreichen, finden wir neue Wege, innerhalb bestehender Systeme zu arbeiten, um den Patienten zu helfen. Unsere Partnerschaft mit der Fondazione Telethon bezüglich WASKYRA^® ist ein erster Beleg für einen Ansatz, den wir auf eine Reihe von Therapien für extrem seltene Erkrankungen anwenden wollen."

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Eine Podiumsdiskussion der Wiener FPÖ zum Titel „Der Preis des Klimakommunismus – Wer zahlt die Zeche?“ sorgt in der Stadtpolitik für erheblichen Wirbel. Die Freiheitliche Akademie Wien, das Freiheitliche Bildungsinstitut und der FPÖ-Rathausklub laden am 6. Oktober in die Volkshalle des Wiener Rathauses und holen dafür James Taylor, Präsident des US-amerikanischen Heartland Institute, nach Wien. Taylor gilt seit Jahren als prominenter Akteur der internationalen Szene, die den menschengemachten Klimawandel in Zweifel zieht, und steht seit Langem in der Kritik, weil seine Organisation nachweislich Geld aus der fossilen Industrie erhalten hat.

Auf dem Podium sollen neben Taylor der Wiener FPÖ-Chef Dominik Nepp, Gerald Zmuegg von der Freiheitlichen Wirtschaft Wien sowie der Unternehmer und Politblogger Gerald Markel diskutieren. Eröffnet wird der Abend vom Wiener FPÖ-Klubobmann Maximilian Krauss. Inhaltlich bedient die FPÖ damit ein Narrativ, das sie seit geraumer Zeit in der Klimadebatte verwendet: Klimaschutzmaßnahmen werden als „Klimakommunismus“ adressiert und damit als ideologisch motivierte, wirtschaftlich schädliche Eingriffe gerahmt. Im Zentrum der Veranstaltung steht laut Ankündigung nicht die Abrechnung mit den Kosten der aktuellen Klimaauswirkungen, sondern mit jenen einer ambitionierten Klimapolitik.

Die Einladung Taylors fällt in ein Jahr, das in Europa und Österreich von außergewöhnlichen Wetterextremen geprägt ist. 2026 brachte neue Temperaturrekorde, eine hohe Zahl an Hitzetagen und Tropennächten und eine sich seit dem Frühjahr verschärfende Trockenheit. In der Landwirtschaft werden die Hitzeschäden europaweit auf 14 bis 17 Milliarden Euro geschätzt, für Österreich beziffert die Hagelversicherung den Dürreschaden auf rund 1 Milliarde Euro. Die Agentur für Gesundheit und Ernährungssicherheit (AGES) meldet zudem eine Rekordzahl an Hitzetoten: Im Juni und Juli starben demnach 646 Menschen in Österreich an den Folgen der Hitze. Vor diesem Hintergrund kritisieren Gegner der Veranstaltung, die FPÖ ignoriere die realen Kosten und Risiken der Erderwärmung, während sie über vermeintliche Kosten von Klimapolitik diskutieren lässt.

Wiens Bürgermeister Michael Ludwig (SPÖ) distanzierte sich in einer Stellungnahme deutlich von der inhaltlichen Ausrichtung des Abends. Die Stadt bekenne sich zu den wissenschaftlichen Erkenntnissen über den menschengemachten Klimawandel und zu einer verantwortungsvollen Klimapolitik, betonte er. Positionen, die Klimaschutz pauschal als „Klimakommunismus“ diffamieren, lehne er ausdrücklich ab. Zugleich verwies Ludwig auf die Rolle des Rathauses als „Haus der Demokratie“: Den im Gemeinderat vertretenen Fraktionen stünden grundsätzlich Räumlichkeiten für Veranstaltungen zur Verfügung. Kritik kam auch von den Wiener Grünen, deren Vorsitzender Peter Kraus die Einladung Taylors als „Verhöhnung“ der Bevölkerung bezeichnete, die mit den Folgen von Hitze und Dürre konfrontiert sei, und den Bürgermeister aufforderte, zu prüfen, ob für eine derartige Veranstaltung tatsächlich Räume im Rathaus zur Verfügung gestellt werden sollten.